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辉瑞达成基因疗法合作协议,治疗“渐冻人症”
栏目分类:行业新闻   发布日期:2018-01-08   浏览次数:

ALS 也被称为 Lou Gehrig 病,是一种罕见疾病,可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心(Centers for Disease Control and Prevention)估计,约有 12,000 至 15,000 名美国人患有 ALS,每年被诊断为该疾病的人数约 5,000 至 6,000。AL

▲辉瑞公司罕见疾病事业部高级副总裁兼首席科学官 Greg LaRosa 博士(图片来源:辉瑞官方网站)

辉瑞公司罕见疾病事业部高级副总裁兼首席科学官 Greg LaRosa 博士表示:“我们期待与 Sangamo 合作,研究与 C9ORF72 基因突变有关的疾病治疗方法。辉瑞对我们在基因疗法方面的研究进展非常自豪,这为患者及其家属带来了巨大的治疗希望。”

2017 年 5 月,Sangamo 与辉瑞签署了独家全球协作和许可协议,合作研发和商业化治疗 A 型血友病的潜在基因疗法产品,其中包括 2017 年 8 月进入临床的 SB-525。

参考资料:

[1] Sangamo and Pfizer announce collaboration for development of zinc finger protein gene therapy for ALS

[2] Sangamo 官网

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